Il Progetto

Dopo il 2 settembre 2007, giorno dell'andata in Paradiso del nostro Federico, io e Laura abbiamo deciso di intraprendere una battaglia contro l'Ipertensione Polmonare.
n quest'ottica abbiamo capito che era importantissimo far pubblicità alla malattia rara, ma volevamo far di più, volevamo aiutare i dottori nella ricerca finalizzata al far star meglio i piccoli pazienti di Ipertensione Polmonare nonché scoprire nuovi orizzonti della malattia. Allora ci siamo rivolti al Dr. Francesco Parisi dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il Dr. Parisi ha avuto in cura Federico, ci ha mostrato una professionalità incommensurabile ed un un'umanità che non ha parole per essere descritta.
Dopo la nostra richiesta, il medico ci ha dapprima tranquillizzato dicendoci "ne riparleremo", poi, viste le nostre insistenze, ci ha illustrato un progetto di ricerca clinica, riassunto nella sottostante nota.
D'accordo con l'AMIP abbiamo deciso di finanziare tale progetto (non appena avremo la documentazione burocratica dell'ospedale la pubblicheremo per dar corso a quel sentimento di trasparenza che vogliamo sottolineare nelle nostre iniziative), che prevede una borsa di studio triennale ad un dottore (prescelto con apposito concorso) che avrà quale unico obiettivo quello di seguire i pazienti prescelti.
Dalla nostra diretta esperienza abbiamo capito che far assumere medicinali a piccoli pazienti è molto difficile (pensate ad un bambino con una pompa ad infusione per il Flolan) e, pertanto, trovare una soluzione più adatta alle loro esigenze gli permetterà di vivere meglio e, nello stesso tempo, consentirà ai nostri guerrieri (i dottori) di capire la sintomatologia della malattia, il suo percorso, i relativi rimedi.
Questo è un primo passo, ovviamente la nostra meta rimane la guarigione.
Un grazie di cuore all'ospedale Bambino Gesù di Roma che ci permette di portare avanti la nostra battaglia.

Il trattamento medico dell'ipertensione arteriosa polmonare in età pediatrica è in continua evoluzione.
Negli ultimi dieci anni diversi farmaci, pur non consentendo la guarigione, hanno permesso di migliorare gradatamente sia la prognosi della malattia che la qualità di vita di questi pazienti.
Più in particolare, dopo i buoni risultati ottenuti con l'epoprostenolo (somministrabile però solo in infusione continua endovenosa), si è passati alle terapie orali (con bosentan, sildenafil ed oggi anche sitaxentan) ed infine a quelle inalatorie (iloprost) utilizzate singolarmente e/o in associazione.
Assolutamente scarsi sono però gli studi clinici di queste terapie in età pediatrica.
In quest'ottica all'Ospedale Bambino Gesù di Roma ci proponiamo di studiare la possibile efficacia dell'iloprost per inalazione aggiunto al sildenafil nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare in età pediatrica.
Si prevede di realizzare lo studio attraverso il confronto di due popolazioni di pazienti trattate rispettivamente con sildenafil la prima e con sildenafil alla stessa dose più iloprost per inalazione la seconda.
Ci si attende di riscontrare un miglioramento significativo dei parametri di gravità di malattia nel gruppo trattato con combinazione farmacologica rispetto al gruppo trattato con monoterapia.

Negli ultimi mesi alcune modifiche organizzative all’interno dell’Ospedale Bambino Gesù hanno determinato dei cambiamenti nell’approccio ai pazienti con ipertensione polmonare.
In quest’ambito la dott.ssa Sonia Volpe ha lasciato il suo incarico dal settembre 2009 ed il suo posto è stato occupato dal 1 aprile 2010 dalla dott.ssa Giovanna Del Principe. Il primo incarico della dott.ssa Del Principe consiste nella revisione dei criteri di indicazione a trapianto polmonare per i pazienti pediatrici con Ipertensione Arteriosa Polmonare, attraverso una revisione della letteratura e la successiva elaborazione di un possibile algoritmo.

Il secondo elemento, fortemente innovativo, che vedrà occupata la dott.ssa Del Principe, immunoematologa con specifica esperienza nelle tecniche aferesi, è costituito dallo studio dell’immunoadsorbimento quale nuova strategia di approccio ai malati con ipertensione arteriosa polmonare.
Tale approccio è basato sul concetto che alcuni di questi pazienti esprimano autoanticorpi nei confronti dei recettori adrenergici ?1 e/o dei recettori A dell’endotelina e che la loro presenza sia associata ad attivazione permanente di questi recettori, determinando il quadro clinico dell’ipertensione polmonare.

La rimozione di tali anticorpi, mediante immunoadsorbimento, ha determinatoin 4 pazienti adulti studiati una significativa riduzione della pressione arteriosa polmonare.

Tale modalità è probabilmente la più innovativa degli ultimo anni, può essere associata o meno alle attuali terapie mediche e ci proponiamo di studiarla in un gruppo di pazienti. Abbiamo il vantaggio di possedere già la tecnica (perché usiamo la procedura per altre indicazioni) e potremmo avvantaggiarci di eventuali collaborazioni con altri Centri (per es., Policlinico Umberto I).